Đột phá trong liệu pháp tế bào gốc đảo ngược bệnh tiểu đường loại 1 trong thử nghiệm đầu tiên trên người

Trong một thành tựu y khoa mang tính đột phá, một phụ nữ 25 tuổi đến từ Thiên Tân, Trung Quốc, đã đảo ngược hiệu quả bệnh tiểu đường loại 1 của mình sau khi cấy ghép các tế bào sản xuất insulin có nguồn gốc từ các tế bào gốc được lập trình lại. Người phụ nữ này, người đã dựa vào việc tiêm insulin để kiểm soát tình trạng của mình, hiện đã không còn phải dùng insulin trong hơn một năm. Quy trình tiên phong này, được công bố trênTế bào , đánh dấu thử nghiệm thành công đầu tiên thuộc loại này trong đó tế bào gốc từ chính cơ thể bệnh nhân được sử dụng để điều trị bệnh tiểu đường.
Người phụ nữ, người chọn giấu tên, đã bày tỏ sự tự do mới tìm thấy của mình khỏi những hạn chế về chế độ ăn uống đã chi phối cuộc sống của cô trong nhiều năm: "Bây giờ tôi có thể ăn đường", cô chia sẻ trong một cuộc phỏng vấn vớiThiên nhiên và nói thêm rằng hiện tại cô ấy thích nhiều loại thức ăn khác nhau, đặc biệt là lẩu.

Một cột mốc y khoa
James Shapiro, một bác sĩ phẫu thuật ghép tạng nổi tiếng và là nhà nghiên cứu tại Đại học Alberta, Canada, đã mô tả kết quả của quy trình này là "gây kinh ngạc". Ông lưu ý rằng ca phẫu thuật đã "hoàn toàn đảo ngược bệnh tiểu đường ở bệnh nhân, người trước đó cần một lượng lớn insulin".
Thành công này đến trong bối cảnh các nỗ lực tiên phong khác nhằm khai thác tế bào gốc để điều trị bệnh tiểu đường. Đầu năm nay, một nhóm riêng biệt ở Thượng Hải đã cấy ghép thành công các tiểu đảo sản xuất insulin vào một người đàn ông 59 tuổi mắc bệnh tiểu đường loại 2, cũng sử dụng tế bào gốc được lập trình lại. Từ đó, bệnh nhân đã ngừng dùng insulin, càng làm nổi bật thêm tiềm năng của liệu pháp tế bào gốc trong điều trị các loại bệnh tiểu đường khác nhau.

Tế bào gốc: Giải pháp cho tình trạng thiếu hụt người hiến tặng
Việc sử dụng tế bào gốc mang đến một phương pháp tiếp cận mang tính cách mạng trong điều trị bệnh tiểu đường, đặc biệt là khi nhu cầu ghép đảo tụy vượt quá khả năng cung cấp của người hiến tặng. Không giống như ghép phụ thuộc vào người hiến tặng, tế bào gốc có thể được nuôi cấy vô thời hạn trong phòng thí nghiệm, cung cấp nguồn mô tụy không giới hạn. Đối với những người mắc bệnh tiểu đường loại 1, những người có hệ thống miễn dịch tấn công các tế bào sản xuất insulin, điều này có thể thay đổi cuộc sống.
Deng Hongkui, một nhà sinh học tế bào từ Đại học Bắc Kinh, đã dẫn đầu nghiên cứu giúp tạo nên bước đột phá này. Nhóm của ông đã trích xuất các tế bào từ bệnh nhân và lập trình lại chúng thành trạng thái đa năng, nghĩa là chúng có thể phát triển thành bất kỳ loại tế bào nào trong cơ thể. Kỹ thuật này được điều chỉnh từ phương pháp do nhà khoa học Nhật Bản Shinya Yamanaka phát triển cách đây gần hai thập kỷ. Nhóm của Deng đã cải tiến quy trình này hơn nữa bằng cách sử dụng các phân tử nhỏ để kiểm soát quá trình lập trình lại, mang lại độ chính xác cao hơn.

Một cách tiếp cận mới để cấy ghép tiểu đảo
Vào tháng 6 năm 2023, sau các thử nghiệm an toàn trên động vật, nhóm của Deng đã thực hiện thủ thuật này trên người phụ nữ, tiêm khoảng 1,5 triệu tiểu đảo vào cơ bụng của cô ấy. Thông thường, việc cấy ghép tiểu đảo được thực hiện ở gan, nhưng việc đặt các tế bào vào bụng cho phép các nhà nghiên cứu theo dõi chúng chặt chẽ hơn và có khả năng loại bỏ chúng nếu cần.
Đáng chú ý là chỉ hai tháng rưỡi sau ca ghép, người phụ nữ này đã sản xuất đủ insulin để duy trì mức đường huyết bình thường mà không cần bổ sung. Trong năm qua, cô ấy đã duy trì mức đường huyết ổn định, tránh được tình trạng tăng đột biến và giảm đột biến nguy hiểm thường gặp trong quá trình kiểm soát bệnh tiểu đường.
Các chuyên gia, bao gồm Daisuke Yabe từ Đại học Kyoto, đã ca ngợi kết quả này là "đáng chú ý". Nếu có thể sao chép được, quy trình này có thể có ý nghĩa sâu sắc đối với hàng triệu người mắc bệnh tiểu đường loại 1.

Các bước tiếp theo trong nghiên cứu
Mặc dù kết quả rất hứa hẹn, các nhà khoa học nhấn mạnh nhu cầu cần có thêm các thử nghiệm để xác nhận phương pháp điều trị. Jay Skyler, một bác sĩ nội tiết tại Đại học Miami, lưu ý rằng điều quan trọng là phải xem liệu người phụ nữ có tiếp tục sản xuất insulin trong nhiều năm nữa hay không trước khi tuyên bố cô ấy đã "khỏi bệnh".
Deng lạc quan về tương lai. Hai người tham gia khác trong thử nghiệm này cũng đang cho thấy kết quả tích cực và dự kiến ​​sẽ sớm đạt được cột mốc một năm. Nhóm của ông có kế hoạch mở rộng thử nghiệm để bao gồm thêm 10 đến 20 người tham gia nữa.

Giải quyết thách thức tự miễn dịch
Một trong những thách thức chính trong việc điều trị bệnh tiểu đường loại 1 là bản chất tự miễn dịch của căn bệnh này, khiến cơ thể tấn công các tế bào sản xuất insulin. Trong trường hợp này, người phụ nữ đã dùng thuốc ức chế miễn dịch do đã ghép gan trước đó, vì vậy các nhà nghiên cứu không thể xác định liệu tế bào gốc của chính cô ấy có làm giảm nguy cơ đào thải hay không. Tiến về phía trước, nhóm nghiên cứu hy vọng sẽ phát triển các tế bào có thể tránh được các cuộc tấn công tự miễn dịch mà không cần dùng thuốc ức chế miễn dịch.

Tương lai của việc cấy ghép tế bào gốc
Trong khi cấy ghép tế bào cá nhân hóa có tiềm năng to lớn, việc mở rộng quy mô và thương mại hóa quy trình này vẫn là một thách thức. Các nhóm nghiên cứu khác đang khám phá việc sử dụng tế bào gốc của người hiến tặng như một giải pháp thay thế khả thi hơn. Ví dụ, Vertex Pharmaceuticals ở Boston đang tiến hành thử nghiệm sử dụng tế bào đảo tụy lấy từ người hiến tặng. Kết quả sơ bộ rất khả quan, với một số người tham gia đạt được sự độc lập với insulin.
Các thử nghiệm bổ sung cũng đang được tiến hành, bao gồm một thử nghiệm do Yabe dẫn đầu, người đang phát triển các tấm tiểu đảo để cấy ghép vào mô bụng của bệnh nhân tiểu đường loại 1. Mục tiêu là tìm ra một giải pháp bền vững, có thể mở rộng quy mô để có thể giúp liệu pháp tế bào gốc trở nên phổ biến hơn.

Một kỷ nguyên mới trong điều trị bệnh tiểu đường
Bước đột phá này đánh dấu một bước tiến quan trọng hướng tới tương lai, nơi bệnh tiểu đường có thể không còn là gánh nặng suốt đời đối với hàng triệu người. Khi nghiên cứu của Deng tiến triển và các thử nghiệm lâm sàng khác tiến triển, hy vọng rằng liệu pháp tế bào gốc có thể sớm đưa ra phương pháp chữa khỏi căn bệnh mãn tính này.
Hiện tại, người phụ nữ đến từ Thiên Tân là bằng chứng sống cho thấy tương lai như vậy có thể gần hơn bao giờ hết. "Tôi thích ăn mọi thứ", cô nói, suy ngẫm về sự tự do mới tìm thấy của mình.