Bệnh Parkinson: Cuộc khủng hoảng đang diễn ra và hy vọng cho một bước đột phá

Bệnh Parkinson là mối quan tâm ngày càng tăng của sức khỏe cộng đồng trên toàn thế giới. Kể từ đầu thế kỷ, tỷ lệ mắc bệnh đã tăng gấp đôi và theo Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), căn bệnh này đã gây ra 329.000 ca tử vong vào năm 2019—tăng 100% đáng kinh ngạc chỉ trong hai thập kỷ. Các yếu tố rủi ro chính là lão hóa và di truyền, và khi dân số toàn cầu tiếp tục già đi, các trường hợp mắc bệnh Parkinson và tử vong dự kiến ​​sẽ tăng đáng kể.
Cuộc đấu tranh với bệnh Parkinson là cuộc đấu tranh rất riêng tư đối với nhiều người. Đối với Mart Saarma, một nhà thần kinh học và giáo sư tại Đại học Helsinki, điều đó đã trở thành sự thật khi chú của ông được chẩn đoán mắc căn bệnh này. Saarma đã chứng kiến ​​tình trạng của chú mình dần xấu đi, biến đổi tính cách từng rất sôi nổi của ông thành một người không thể nhận ra. Thật đau lòng khi chứng kiến, đặc biệt là khi chú của ông, không thể nhận ra Saarma, đã từng gọi cảnh sát, nghĩ rằng một người lạ đã đột nhập vào nhà mình. Những khoảnh khắc như vậy minh họa rõ nét cho hậu quả mà căn bệnh này gây ra - không chỉ về mặt thể chất mà còn về mặt tinh thần - cho bệnh nhân và gia đình của họ.
“Mọi người đã hiểu được tầm quan trọng của việc chống lại ung thư và nhờ đó, chúng ta đã bắt đầu có được những loại thuốc điều trị ung thư hiệu quả đầu tiên”, Saarma nói. “Thật không may, điều này không xảy ra với các bệnh thoái hóa thần kinh”.
Hậu quả thì rõ ràng. Bệnh Parkinson hiện ảnh hưởng đến 10-12 triệu người trên toàn cầu và con số này dự kiến ​​sẽ tăng gấp đôi trong vòng 20 năm tới. Saarma nhấn mạnh rằng chúng ta phải coi trọng mối đe dọa này vì nó đặt ra một thách thức đáng kể và ngày càng gia tăng đối với các xã hội phương Tây.

Niềm hy vọng mới: Cuộc chiến giành nguồn tài trợ và đổi mới phương pháp điều trị
Mặc dù tỷ lệ mắc bệnh ngày càng tăng, nhưng nguồn tài trợ cho nghiên cứu bệnh thoái hóa thần kinh vẫn còn chậm, đặc biệt là so với bệnh ung thư. Tuy nhiên, nhận thức đang tăng lên và đầu tư cũng vậy. Năm ngoái, GeneCode, một công ty dược phẩm mà Saarma giữ chức giám đốc khoa học, đã bảo đảm được khoản tài trợ kỷ lục 16 triệu euro từ European Innovation Council Accelerator. Khoản tiền này được dành riêng để phát triển một loại thuốc đột phá để điều trị bệnh thoái hóa thần kinh ở bệnh nhân Parkinson.
Trong một cuộc trò chuyện gần đây vớiTư duy tự do , Saarma bày tỏ sự lạc quan thận trọng về tiềm năng của loại thuốc này. Bằng chứng sơ bộ cho thấy, không giống như các phương pháp điều trị hiện tại, loại thuốc mới này không chỉ có thể làm giảm các triệu chứng mà còn bảo vệ tế bào thần kinh khỏi bị tổn thương thêm, thậm chí có khả năng phục hồi chúng.

Thách thức của cái chết của tế bào thần kinh
Tại sao tiến trình điều trị bệnh Parkinson lại chậm như vậy? Một lý do là sự phức tạp của não. Bộ não con người chứa khoảng 100 tỷ tế bào thần kinh, mỗi tế bào hình thành hàng nghìn kết nối độc đáo với các tế bào thần kinh khác, tạo nên một mạng lưới giao tiếp thiết yếu cho chức năng não. Không giống như nhiều tế bào khác trong cơ thể, tế bào thần kinh không tái tạo. Một khi một tế bào thần kinh chết đi, nó sẽ biến mất mãi mãi.
Trong bệnh Parkinson, các tế bào thần kinh ở chất đen, một cấu trúc nằm ở não giữa, bắt đầu chết. Các tế bào thần kinh này sản xuất dopamine, một chất dẫn truyền thần kinh quan trọng đối với khả năng kiểm soát vận động và các chức năng khác của cơ thể. Khi mức dopamine giảm, sự cân bằng phức tạp giữa não và sự phối hợp của cơ thể bị mất cân bằng. Điều này dẫn đến các cơn run, co thắt và cứng cơ quen thuộc thường gặp ở bệnh nhân Parkinson, nhưng nó cũng có thể dẫn đến các triệu chứng khác như mất ngủ, trầm cảm và thậm chí là chứng mất trí.
Saarma ví dopamine như một nhạc trưởng của dàn nhạc giao hưởng. Khi nồng độ dopamine ổn định, các chuyển động và chức năng của cơ thể hoạt động hài hòa. Nhưng bệnh Parkinson cướp đi nhạc trưởng của não, khiến bản giao hưởng này trở nên hỗn loạn.

Levodopa và hàng rào máu não
Phương pháp điều trị phổ biến nhất cho bệnh Parkinson là levodopa, một loại thuốc bổ sung dopamine trong não. Mặc dù có thể giúp kiểm soát các triệu chứng, nhưng nó không ngăn ngừa được sự thoái hóa tế bào thần kinh tiếp theo. Hơn nữa, nó có những nhược điểm, bao gồm các tác dụng phụ như buồn nôn. Một trong những lý do khiến các lựa chọn điều trị bị hạn chế là hàng rào máu não, một lá chắn bảo vệ ngăn các chất lạ - bao gồm cả các loại thuốc có khả năng cứu sống - xâm nhập vào não.
"Không có loại thuốc nào có thể làm chậm hoặc ngăn chặn quá trình thoái hóa và chết của các tế bào thần kinh này", Saarma nói. Thách thức, ông giải thích, là phát triển các phương pháp điều trị có thể vừa thâm nhập vào hàng rào máu não vừa ngăn chặn sự tiến triển của quá trình thoái hóa thần kinh.

Một cách tiếp cận đầy hứa hẹn: Các yếu tố dinh dưỡng thần kinh và GDNF
Một số phương pháp điều trị tập trung vào các yếu tố dinh dưỡng thần kinh, các protein giúp tế bào thần kinh sống sót bằng cách kích hoạt các cơ chế bảo vệ. Nghiên cứu của Saarma đã cho thấy kết quả khả quan khi sử dụng một loại protein cụ thể gọi là GDNF, đã được chứng minh là có thể đảo ngược bệnh Parkinson ở các mô hình động vật. Tuy nhiên, các protein này quá lớn để đi qua hàng rào máu não, nghĩa là chúng phải được đưa trực tiếp vào não thông qua phẫu thuật—một thủ thuật xâm lấn và nguy hiểm.
GeneCode đang phát triển một giải pháp cho vấn đề này. Thuốc của họ là một loại "GDNF bắt chước", mô phỏng tác động của các yếu tố dinh dưỡng thần kinh trong khi đủ nhỏ để đi qua hàng rào máu não. Điều này có khả năng cho phép can thiệp sớm hơn, giúp bệnh nhân có cơ hội duy trì chất lượng cuộc sống cao hơn trong thời gian dài hơn.

Con đường dẫn đến đột phá
Mặc dù kết quả ban đầu từ các nghiên cứu trên động vật rất hứa hẹn, nhưng việc phát triển thuốc là một quá trình dài và gian khổ. GeneCode đang tiến gần đến giai đoạn cuối của các thí nghiệm trên động vật, sau đó thuốc sẽ trải qua các nghiên cứu độc tính và thử nghiệm lâm sàng trên người.
Saarma vẫn thực tế về con đường phía trước. Mặc dù loại thuốc này cho thấy triển vọng lớn, nhưng sự phức tạp của não người có nghĩa là thành công không được đảm bảo. Tuy nhiên, Saarma vẫn lạc quan rằng nỗ lực hợp tác này và các nỗ lực khác sẽ thúc đẩy ranh giới của phương pháp điều trị bệnh Parkinson và mang lại cho bệnh nhân nhiều hy vọng hơn bao giờ hết.
Ngay cả khi loại thuốc của GeneCode cuối cùng không thành công, những bài học kinh nghiệm rút ra từ sự hợp tác quốc tế này, với sự tham gia của các phòng thí nghiệm trên khắp Châu Âu và Hoa Kỳ, chắc chắn sẽ góp phần vào cuộc chiến đang diễn ra chống lại căn bệnh suy nhược này.
Như Saarma đã nói, "Cánh đồng thì vô tận, nhưng cuộc sống của tôi thì có hạn, cũng như tất cả chúng ta. Nhưng bạn hãy làm những gì bạn có thể với thời gian của mình."
Sự gia tăng của bệnh Parkinson đặt ra một thách thức quan trọng, nhưng với các nhà nghiên cứu như Saarma và các công ty như GeneCode đi đầu, chúng ta hy vọng rằng kỷ nguyên điều trị mới cuối cùng có thể mang lại sự giải thoát cho hàng triệu bệnh nhân trên toàn thế giới.